抗癌神药CAR-T国内上市一周年:临床治愈率多高?有多少患者应用?

发布日期:2022-11-22 23:10    点击次数:189


抗癌神药CAR-T国内上市一周年:临床治愈率多高?有多少患者应用?

21世纪经济报道记者 季媛媛 上海报道  淋巴瘤是最常见的血液肿瘤,但传统治疗手段对淋巴瘤效果不佳。一项对603例复发/难治性DLBCL患者进行的汇总分析结果显示,患者的临床缓解率只有26%,中位总生存期仅6.3个月。临床上迫切需要创新、可及性高的药物治疗方式。

2021年6月,国家药监局正式批准国内首个CAR-T细胞治疗类产品——复星凯特的阿基仑赛注射液 (商品名:奕凯达)上市,这为复发/难治性淋巴瘤(LBCL)患者带来了新希望。

在谈及在这一年中CAR-T产品的肿瘤患者使用情况时,上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师王黎教授对21世纪经济报道记者等表示,截至目前,瑞金医院已通过商业化CAR-T产品治疗了超过30名患者,在治疗阶段可评估的患者有19个,客观缓解率(ORR)高达94.7%,完全缓解率(CR)高达63.1%。

“瑞金医院开展了CAR-T全流程管理,患者如果达到了化疗耐药难治的地步,我们会首先进行CAR-T多学科会诊,这个会诊会纳入神经科医生、肾脏科医生、放疗科医生,还有后续跟CAR-T有关的影像学、病理科的多学科讨论,我们会给CAR-T患者制定完善的全流程,包括CAR-T前的桥接治疗,我们会进行CAR-T回输,以及CAR-T后的合并用药的维持治疗。”王黎教授介绍,经过全流程的管理以后,患者总有效率达到94.7%,比国外的ZUMA-1研究和美国的真实世界的结果都高出了很多,CR率也达到了63.1%,目前瑞金医院也在探索对CAR-T治疗失败的患者,如何进一步治疗来改善他们后续治疗的缓解率。 

CAR-T疗法真有这么神奇?

说到CAR-T治疗效果,不得不提“全球抗癌明星”——美国女孩艾米丽,她是世界上第一位接受 CAR-T细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿,今年也是艾米莉无癌生存的第十年。

早在2010,5岁的女孩艾米莉突然被诊断为白血病,当时的选择只有化疗。但不幸的是,经过2年的化疗后,还是无法控制疯狂进展的病情,当时骨髓移植似乎是唯一的希望,可她的情况已经严重到无法接受任何治疗。

彼时医生遗憾的通知艾米莉父母,他们已经无能为力了,并建议将艾米莉带回家,让她在家人的陪伴下结束病痛的折磨。好在,2012年,艾米丽开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。

“不仅是艾米丽,我们知道淋巴瘤有50%的病人是可以彻底治愈的,包括我在内,我也康复十几年了,我的团队里面工作人员有11年的、13年的, 率性而活下载他们都仅仅是通过化疗和放疗或者单细胞移植就得到了治愈,这也说明淋巴瘤是相对有希望的疾病,”淋巴瘤之家创始人顾洪飞对21世纪经济报道记者等说道。

在谈及CAR-T这一治疗手段在中国的发展情况时,顾洪飞介绍,最早要追溯到2014年,有一位医生专门跑到他的办公室介绍这款新疗法,该医生认为,这款疗法有可能改变淋巴瘤治疗现状。

“北京那天刚好下过雪,太阳也特别好,就感觉有一个新的希望来到了患者面前。所以,从2014年开始,我们病友就开始在论坛上发表关于CAR-T的消息,直到2021年CAR-T才真正在中国获批上市,在这中间其实有大量的病友抱着靠CAR-T重新回归到生活的梦想,他们也参与了临床研究。”顾洪飞说。

CAR-T疗法真有如此传奇?实际上,CAR-T细胞疗法是一种利用人体自身免疫系统进行的个体化治疗方法,目前已获批上市的CAR-T细胞治疗产品仅适应于血液肿瘤患者。该疗法通过导入能识别肿瘤特异抗原的受体基因(CAR),帮助T细胞恢复特异杀伤活性。这些改造后的T细胞经体外培养扩增后回输到患者体内。相当于一群经过升级改造的“特种兵”,装备了能够追踪目标的“特制武器”,一旦遇见表达相应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再次扩增,更加精准地消灭肿瘤细胞。通过CAR-T细胞治疗产品的独特作用机制,产品中心可为患者带来可预见的治愈效果。 

2021年6月22日奕凯达®正式在中国获批上市,开启中国CAR-T细胞治疗的元年,6月22日也成为奕凯达®上市一周年。根据一项在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中进行的单臂、多中心、开放性注册临床研究(ZUMA-1)的结果,接受Yescarta®治疗患者的5年总生存率达42.6%,且5年生存患者中,92%不再需要额外抗癌治疗。经过CAR-T细胞疗法,这些患者可能已经临床治愈。

王黎教授也介绍,在奕凯达®刚上市不久,有一位老年女性弥漫大B细胞淋巴瘤患者,在经过两次的复发后,采用了CAR-T细胞疗法。经过24天的住院治疗后,首次评价就已获得完全缓解,6个月评估仍保持CR。“CAR-T细胞治疗产品是个人定制药品,受患者基因型、免疫功能和疾病状态等因素影响,治疗效果会因人而异。但是以目前临床治疗情况而言,CAR-T疗法显著提高了血液肿瘤患者缓解率及总生存期,为患者带来治愈的可能。”王黎教授说。

药物可及性痛点依旧存在

鉴于CAR-T疗法的突出表现,不少患者也将生存的希望寄托于此。此前,在瑞金医院首例患者通过CAR-T细胞治疗实现临床治愈的新闻被公开后,相关咨询就接踵而来,更多报道更是铺天盖地。对此,不少专家也纷纷强调:“一针即可实现治愈”的说法并不可信,而且并非所有肿瘤患者都适用。

如此也要求,如果患者想要接受CAR-T治疗,首先,需要明确该患者为二线或以上系统性治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL);其次,需要根据患者的疾病情况,包括检验检查来判断这个患者适不适合CAR-T方案治疗,因为CAR-T治疗过程中,如果患者的肿块特别大,一旦出现肿瘤溶解很有可能会发生肾功能衰竭等并发症。

王黎教授指出,在患者的选择方案,肯定是选择化疗耐药的患者,如果二线治疗没有获得部分缓解或者完全缓解的状态下,这部分患者继续接受后续的化疗,再获得缓解的可能性很小。从国外以及国内的数据来看,这类患者的缓解率只有7%,即100个人里面只有7个人可以获得部分缓解的状态。这部分患者就会推荐进行后续的CAR-T治疗。

“患者是我们把握CAR-T治疗难治的分界线,对于那些难治的患者,我们是通过多学科合作来保证患者治疗的有效率的,并尽可能降低他的毒副反应的发生率。通过多学科讨论,采取最佳的联合治疗方案,争取在他CAR-T回输前把他的肿瘤负荷进一步降低下来,或者把肿瘤活性降低下来,这样出现神经毒性以及CRS反应就会轻很多。”王黎教授说。

除了对于患者的选择有一定范围,CAR-T上市以后对很多病人来说,药物可及性也是一个非常大的问题。据各公司披露的产品定价来看,在国外,诺华Kymriah治疗白血病费用为47.5万美元;Yescarta治疗淋巴瘤费用为37.3万美元;Breyanzi治疗淋巴瘤费用为42.8363万美元。而在国内,奕凯达治疗淋巴瘤的费用为120万元,这也成为备受公众关注的一大话题。 

据相关业内人士透露,药明巨诺的CAR-T产品定价比复星凯特的更高一点,这也使得商业保险的意义更为突出。而由于CAR-T产品价格较为昂贵,尚未被纳入医保范畴,如何组合商业保险降低患者的支出,实现药物可及也成为当下的一大议题。

复星凯特CEO黄海对21世纪经济报道记者等介绍,截至5月25日,奕凯达®已被纳入30多个省市的惠民保。同时,截至5月末,奕凯达®备案的治疗中心已达80多家,可以满足不同省市复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者就近医治的需求。“目前,Yescarta®全球惠及超过7500位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者,而奕凯达®在中国上市一周年,也已惠及超过200位LBCL中国患者。此外,复星凯特也正在积极扩展奕凯达®的更多适应症、发展新靶点新技术并加速实体瘤领域研发进程。”黄海说。




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